Новое в генной терапии (2021г.)
В этом видео Марианна Евгеньевна Винер рассказывает об истории, современных методах и перспективах генной терапии. Вы узнаете, как работает система CRISPR/Cas, какие препараты уже одобрены, как происходит доставка генного материала в клетки и какие наследственные заболевания сетчатки сегодня можно лечить. 🔍 Оглавление: 00:18 – История генной терапии: от открытия ДНК (1953) до первых клинических вмешательств 01:53 – Современные методы: редактирование, замещение генов, адаптивная иммунная система 03:16 – 🔬 Система CRISPR/Cas: от открытия (2012) до клинических исследований (2017) 04:20 – Разработка препаратов генной терапии: от гипотезы до клинических исследований (5–15 лет) 07:55 – Одобренные препараты: Gleevec, Zolgensma и другие (около двух десятков с 1990 года) 11:22 – Виды генной терапии • Заместительная терапия (рецессивные заболевания) • Редактирование генома (Editas Medicine, синдром Ашера) • Рекомбинация (восстановление ДНК) • Контроль экспрессии 14:19 – Митохондриальные заболевания, иммунотерапия, «суицид гена» 15:58 – ДНК и мутагенез: механизмы репарации, проверенные эволюцией 17:02 – Механизмы восстановления ДНК: репарация нуклеотидов, устранение двухцепочечных разрывов 18:08 – Типы генной терапии • In vivo (непосредственно в ткань) • Ex vivo (забор клеток, модификация, возвращение) 19:05 – 🧬 Вирусные векторы доставки • Аденовирусы (большая ёмкость, возможная патогенность) • Аденоассоциированные вирусы (AAV) — самые безопасные и распространённые • Ретровирусы (большой размер, риск встраивания в оф-таргет точки) 22:33 – Липосомальные методы доставки (интервиральное и параретинальное введение) 23:14 – Безопасность генной терапии: доклинические проверки, наследование эффектов, регулярное наблюдение 24:58 – Влияние на окружающую среду: распространение изменённых генов 26:07 – Клинические исследования: более 1500 исследований, 90 на III фазе по офтальмологии 27:22 – 💊 Препараты генной терапии в офтальмологии 28:34 – Заключение: доставка ДНК в соматические клетки, безопасность, эффективность, доступность Спикер:Винер Марианна Евгеньевна, руководитель НКЦ «Офтальмик, д.м.н.
В этом видео Марианна Евгеньевна Винер рассказывает об истории, современных методах и перспективах генной терапии. Вы узнаете, как работает система CRISPR/Cas, какие препараты уже одобрены, как происходит доставка генного материала в клетки и какие наследственные заболевания сетчатки сегодня можно лечить. 🔍 Оглавление: 00:18 – История генной терапии: от открытия ДНК (1953) до первых клинических вмешательств 01:53 – Современные методы: редактирование, замещение генов, адаптивная иммунная система 03:16 – 🔬 Система CRISPR/Cas: от открытия (2012) до клинических исследований (2017) 04:20 – Разработка препаратов генной терапии: от гипотезы до клинических исследований (5–15 лет) 07:55 – Одобренные препараты: Gleevec, Zolgensma и другие (около двух десятков с 1990 года) 11:22 – Виды генной терапии • Заместительная терапия (рецессивные заболевания) • Редактирование генома (Editas Medicine, синдром Ашера) • Рекомбинация (восстановление ДНК) • Контроль экспрессии 14:19 – Митохондриальные заболевания, иммунотерапия, «суицид гена» 15:58 – ДНК и мутагенез: механизмы репарации, проверенные эволюцией 17:02 – Механизмы восстановления ДНК: репарация нуклеотидов, устранение двухцепочечных разрывов 18:08 – Типы генной терапии • In vivo (непосредственно в ткань) • Ex vivo (забор клеток, модификация, возвращение) 19:05 – 🧬 Вирусные векторы доставки • Аденовирусы (большая ёмкость, возможная патогенность) • Аденоассоциированные вирусы (AAV) — самые безопасные и распространённые • Ретровирусы (большой размер, риск встраивания в оф-таргет точки) 22:33 – Липосомальные методы доставки (интервиральное и параретинальное введение) 23:14 – Безопасность генной терапии: доклинические проверки, наследование эффектов, регулярное наблюдение 24:58 – Влияние на окружающую среду: распространение изменённых генов 26:07 – Клинические исследования: более 1500 исследований, 90 на III фазе по офтальмологии 27:22 – 💊 Препараты генной терапии в офтальмологии 28:34 – Заключение: доставка ДНК в соматические клетки, безопасность, эффективность, доступность Спикер:Винер Марианна Евгеньевна, руководитель НКЦ «Офтальмик, д.м.н.